Page 17 - 2023-04-中国全科医学
P. 17

·402·  http: //www.chinagp.net   E-mail: zgqkyx@chinagp.net.cn                    February  2023, Vol.26  No.4


           推动，患者在卫生决策中的地位和作用愈发凸显，PRO                           慢性阻塞性肺疾病、慢性阻塞性肺疾病伴急性细菌性慢
           日益受到重视。PRO 为直接来自患者报告的自身健康状                          性支气管炎、非小细胞肺癌等疾病              ［10，19］ 。
           况、功能状态及治疗感受等方面的信息，不包括医护人                            1.1.2 医疗服务质量评价 目前，PRO 还被应用于临床
           员及其他人员的解释         ［2］ 。PRO 报告的主要内容包括患               治疗效果评估与医疗服务质量评价。以英国为例，英国
           者的症状、功能状态、健康相关生命质量（health-related                   国家医疗服务体系（National Health Service，NHS）将
           quality of life，HRQoL）、健康行为、健康偏好、治疗                 PRO 纳入结局框架，作为医疗机构年度质量测算项目之
           满意度和医患沟通情况等，可通过定性访谈、自评量表、                           一，即收集接受髋关节置换术、膝关节置换术、腹股沟
           患者日常生活日志等方式进行收集               ［3-4］ 。近年来，PRO        疝手术、静脉曲张手术等患者的 PRO 数据，用于评估
           已被广泛应用于临床效果评估、药品审评审批、卫生技                            医疗机构的医疗服务质量           ［4，20］ 。
           术评估等领域      ［5-7］ 。目前国内已有 PRO 的相关介绍与                1.1.3 卫生技术评估与药物经济学评价 卫生技术评
           综述研究    ［3-4，8-9］ ，但仍缺乏对 PRO 应用现状及发展趋               估（health technology assessment，HTA） 逐 渐 成 为 卫
           势的系统总结与全面梳理。本研究旨在全面梳理国内外                            生决策的重要工具。英国国家卫生与保健卓越研究
           PRO 的前沿进展与发展趋势，以期为国内 PRO 的研究                        所（National Institute for Health and Care Excellence，
           与应用提供参考与借鉴。                                         NICE）、 美 国 FDA 等 机 构 将 患 者 偏 好 信 息（patient
           1 PRO 的国际应用经验及研究进展                                  preference information，PPI）分别纳入卫生技术综合评
           1.1 PRO 的国际应用现状                                     价体系和药品审评审批，确保决策尽可能符合患者喜好
           1.1.1 药品审评审批与药械监管 20 世纪 80 年代，                      与需求   ［21-22］ 。目前，患者健康偏好信息已被应用于药
           PRO 作为终点指标开始被应用于药物临床试验                   ［10-11］ 。   物研发与临床技术路径开发，用于指导临床试验选择合
           2005 年，欧洲药品管理局（European Medicines Agency，           适的结局终点，为监管机构提供利益风险评估信息，为
           EMA）推荐在药品评价中使用有关 HRQoL 的指标                ［12］ 。    卫生技术评估机构提供报销决策等信息，进而为政府部
           2006 年， 美 国 食 品 药 品 监 督 管 理 局（Food and Drug         门全面决策提供附加参考信息             ［21-22］ 。
           Administration，FDA）出台《关于 PRO 应用于新药研                     健康效用值（health state utility，HSU）能反映患者
           发和疗效评价的指南草案》            ［13］ ，经过 3 年公开征求意           对某种健康状态的偏好程度，是 PRO 测量的重要内容
           见，于 2009 年正式发布，该指南明确规定在临床疗效                         之一，已被广泛应用于各国卫生技术评估与药物经济学
           评价与药物试验报告中应包含患者自我报告的健康结果                            评价的实践     ［6，23］ 。多属性健康效用量表（Multi-attribute
           指标  ［2］ 。该指南将 PRO 纳入药品审评审批与监管政策，                    Utility Instrument，MAUI）被广泛应用于 HSU 的测量      ［24］ 。
           该事件在 PRO 发展史上具有“里程碑”意义。2008 年，                      截至 2020 年，全球已有 35 个国家和地区的药物经济学
           EMA 发布生物指标的专业资格审核项目，以审批临床                           指南对 MAUI 进行重点推荐         ［23，25］ 。
           试验重点结局，其用到的健康结果测量工具包括现存和                            1.2 PRO 的国际研究进展
           新开发的量表      ［11，14］ 。2011 年，用于治疗骨髓纤维化的              1.2.1 PRO 测量系统逐渐完善并应用于临床与护理实践
           新药芦可替尼（Ruxolitinib）上市前临床研究使用 PRO                     为了提高 PRO 测量的科学性和系统性，促进 PRO 应
           数据作为次要结局指标，在美国获批上市，成为首个                             用场景的灵活性和多元化，PRO 测量系统快速发展并
           使用 PRO 相关数据作为疗效评价证据获批的抗肿瘤新                          得到广泛应用。2004 年，美国国立卫生研究院（National
           药 ［15-16］ 。目前 PRO 在全球药品审评审批等领域得到                    Institutes of Health，NIH）联合斯坦福大学、杜克大学、
           广泛应用，2016—2020 年 FDA 审评审批通过的药品                      华盛顿大学等六大研究组织和西北大学数据协调中心等
           中，约 26% 的药品疗效评价指标包括 PRO 内容                ［17］ ，    机构，运用项目反应理论和计算机辅助测试（Computer
           2008—2012 年 EMA 审评审批通过的药品中，药品疗效                     Adaptive Test，CAT） 研 制 患 者 报 告 结 局 信 息 系 统
           评价包含 PRO 测量内容的比例达到 46%             ［18］ 。           （Patient-reported Outcomes Measurement Information
               2016年以来，美国先后发布《21世纪治愈法案》和《以                     System，PROMIS），收集患者自我报告的生理、心理
           患者为中心的药物研发指南》等系列文件                   ［1］ ，致力于       和社会等方面信息，并将其作为临床治疗效果评估的结
           推动收集患者体验数据及相关信息，并将其应用于药物                            局指标   ［26-27］ 。2018 年，DEWITT 等  ［28］ 构建了基于美
           研发与审评审批，进而促进药品和医疗器械的价值评估，                           国人群偏好的 PROMIS 健康效用积分体系（PROMIS-
           最大限度地发挥患者报告数据在监管决策中的作用。同                            Preference，PROPr），为健康效用测量提供了新选择。
           时，美国 FDA 启动 COA 工具资格认定工作，截至 2022                    1.2.2 国际健康效用测量工具研制取得新进展 目前
           年 8 月，FDA 认定的 COA 测量工具均为 PRO 工具，涉                   在健康效用测量领域，五维健康量表（EQ-5D）、六
           及慢性心力衰竭、重度抑郁症、肠易激综合征、哮喘、                            维健康调查简表（SF-6D）等普适性健康效用量表已被
   12   13   14   15   16   17   18   19   20   21   22