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2023年2月 第26卷 第4期 http: //www.chinagp.net E-mail: zgqkyx@chinagp.net.cn ·403·
广泛应用于临床效果评估与卫生经济学评价等 ［6，23］ 。 原则 ［47-49］ ，该系列指导原则从临床试验的设计到实施
2017 年，英国谢菲尔德大学联合澳大利亚、中国等成 都紧密围绕以患者为中心的药物研发原则，倡导以患者
立了国际化的研究团队，通过拓展健康测量的内涵，将 需求为出发点，将有意义的患者体验数据纳入临床试验，
HRQoL 与幸福感测量相结合，2022 年研制出 EQ-HWB 从而更好地凸显药品的临床价值。2010—2020 年我国
（EQ Health and Wellbeing）量表 ［29-31］ 这一国际化、跨 开展的干预性临床试验中，29.7% 将 PRO 作为主要或
文化比较的健康测量新工具。 次要结局指标 ［50］ 。由此可见，PRO 已成为我国药品监
1.2.3 儿童和青少年健康测量工具不断优化与发展 由 管决策与价值评估的重要支撑。
于儿童和青少年处于快速生长发育阶段，儿童和青少年 2.1.2 国家医保药品目录动态调整 2018 年国家医疗
的健康测量一直是 PRO 研究的热点。儿童生存质量测 保障局成立以来，药物经济学评价已成为国家医保药品
TM
定量表体系（PedsQL ）等普适性 HRQoL 量表及儿童 目录准入决策的关键证据 ［51］ 。成本 - 效用分析是药物
九维健康效用量表（CHU9D）、儿童及青少年版五维 经济学评价的主要方法，HSU 是成本 - 效用分析的基
健康量表（EQ-5D-Y）等普适性健康效用量表在儿童 础和关键，同时也是直接影响卫生决策的重要参数。《中
和青少年健康测量中得到了广泛应用 ［32-33］ ，EQ-5D-Y 国药物经济学评价指南（2020 版）》推荐优先使用三
积分体系的逐步建立 ［34-37］ ，更是为儿童和青少年人群 水平五维健康量表（EQ-5D-3L）、五水平五维健康量
的卫生经济学评价提供了合适的选择。 表（EQ-5D-5L）和六维健康调查简表（SF-6D）等普
1.2.4 PRO 测量工具的质量评价逐渐完善并得到广泛 适性健康效用量表 ［25］ 。
应用 由于 PRO 测量工具种类繁杂且质量不一，PRO 2.1.3 药品临床综合评价 2021 年国家卫生健康委正
测量工具的质量评价与选择越来越受到重视。为科学规 式发布《药品临床综合评价管理指南（2021 年版试行）》，
范地开发和选择 PRO 测量工具，20 世纪 90 年代以来 旨在对药物安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、
研究者相继研发了医疗结局信托科学咨询委员会标准 可及性等维度进行全面分析与综合研判，为完善国家药
（MOT-SAC）、患者报告结局测量评估（EMPRO）、 物政策、保障临床基本用药供应与合理使用提供循证证
选择健康测量工具的统一标准（COSMIN）等多个应用 据和专业性卫生技术评估支撑 ［52］ 。其中，有效性评价
较为广泛的 PRO 测量工具评价标准 ［38］ ，其中 COSMIN 的核心指标主要包括生存时长和生命质量两大类，生命
是目前国际上应用最为广泛、认可度最高的质量评价 质量相关指标中包含 HRQoL 和 HSU。由此可见，PRO
标准 ［39-41］ 。 已成为我国药品临床综合评价中健康收益的重要指标，
2 PRO 的国内应用现状及研究进展 为药品临床价值评价提供了崭新视角。
2.1 PRO 相关的国内政策与实践 2.2 PRO 的国内研究新进展
2.1.1 真实世界研究与药品审评审批 2020 年和 2021 2.2.1 将国际成熟 PRO 测量工具引入国内及本土化
年，国家药品监督管理局分别发布《真实世界证据支持 PRO 测量工具研制 我国学者积极引进并汉化国际上
药物研发与审评的指导原则（试行）》和《用于产生真 成熟的 PRO 量表，国际上广泛应用的欧洲癌症研究
实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》，将 治疗组织（EORTC）开发的癌症患者生命质量测定量
PRO 作为十大真实世界数据常见来源之一 ［42-43］ 。2021 表体系（EORTC QLQ-C30） ［53］ 、糖尿病患者生命质
年，国家药品监督管理局药品审评中心相继发布《以 量量表（DQOL） ［54］ 、成人可行能力生命质量量表
临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》 ［44］ （ICECAP-A） ［55-56］ 、六维健康调查简表第二版
和《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》 ［45］ ，鼓 （SF-6Dv2） ［57］ 等已被引入国内。同时国内学者也在
励在罕见病、抗肿瘤等药物研发中应用 PRO，以反映 积极研制本土化测量工具，近年来我国自主研制了癌症
药物对患者生命质量、体验的改善及其临床价值，并 患者 ［58-59］ 和慢性病患者 ［60］ 生命质量系列测定量表、
鼓励将 PRO 作为主要终点的重要支持性数据。2022 乙肝患者生命质量量表 ［61］ 等，以及多个具有中医药特
年 1 月，国家药品监督管理局药品审评中心正式发布 色的 PRO 测量工具 ［62］ 。山东大学等研究团队正在研制
《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试 中国不孕不育患者 HRQoL 量表，在国家人口发展战略
行）》，将 PRO 作为我国药品审评审批的重要指标之 与中西方生育观念差异的背景下，探索开发中国不孕不
一 ［46］ ，这是国内首次专门出台 PRO 应用指导原则，对 育患者的本土化健康测量工具 ［63］ 。
我国 PRO 研究与应用具有“里程碑”意义。 2.2.2 基于中国人群的健康效用积分体系构建与健康效
2022 年 8 月，国家药品监督管理局药品审评中心 用测量工具研制 目前国内正在积极开展 HSU 本土化
发布了《以患者为中心的临床试验获益 - 风险评估技术 的测量研究，自2014年以来相继建立了EQ-5D-3L ［64-66］ 、
指导原则（征求意见稿）》等 3 个临床试验相关的指导 EQ-5D-5L ［67］ 、SF-6Dv2 ［68］ 、CHU9D ［69］ 等普适性健
