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·396·  http: //www.chinagp.net   E-mail: zgqkyx@chinagp.net.cn                    February  2023, Vol.26  No.4


               患者报告结局（patient-reported outcome，PRO）是               PRO 伦理指南工作组在检索与 PRO 伦理相关的文
           指完全由患者本人报告的疾病症状、健康状况或健康                             献并对其进行系统回顾分析的基础上，结合 2018 年颁
           相关的生活质量       ［1］ 。在科学设计的基础上，严谨收集                   布的 SPIRIT-PRO 指南    ［8］ 中相关条目的内容，遴选出
           的 PRO 结果可作为临床决策、医疗成本效益分析和保                          23 个初始推荐条目，并对其进行了第 1 轮专家函询（96
           险赔付的参考，也可作为指南撰写和卫生政策制定的                             名参会者）。在第 2 轮专家函询（85 名参会者）和国
           依据  ［1-2］ ，其在临床研究 / 实践中的重要性已被业内广                    际咨询会（25 名参会者）后，最终确定了 14 个推荐条
           泛认可   ［3］ 。                                         目（表 1），14 个推荐条目共同构成 PRO 伦理指南的
               虽然 PRO 是临床研究的重要组成部分，但有调查                        主体。除此之外，PRO 伦理指南还对各推荐条目做出了
           显示，研究方案中 PRO 的内容常缺失，研究报告中也                          解释和说明。本文将对推荐条目进行有详有略的说明，
           常存在 PRO 结果披露不完整、未报告的问题                 ［4］ 。药物      以便研究者更好地理解和把握 PRO 伦理指南的精神。
           临床试验、多中心临床试验研究方案中 PRO 背景和依                          2 PRO 伦理指南内容解读
           据等内容的缺失可能导致合作各方不重视甚至忽略相关                            2.1 引言部分：背景与基本原理 研究发现，有部分
           评估，并使相关培训内容的设置缺乏依据。如果研究人                            研究者并未在研究方案中明确使用 PRO 来具体研究何
           员无法向患者阐明收集 PRO 的理由和必要性，患者就                          问题、评估的目的是什么，也没有说明这样做的理由和
           不清楚完成相关评估的作用及重要性，可能导致其不配                            依据  ［4，11-12］ 。PRO 伦理指南强调，在审查研究方案中
           合、不规范填写问卷，以及评估数据缺失等现象的出                             背景与基本原理部分时，要关注“PRO 具体研究问题
           现。低质量或不完整的 PRO 数据使得结果解释变得复                          是否明确？进行 PRO 评估的理由和原理是什么？”（推
           杂，甚至结果与预期目标相悖，这种情况下研究团队倾                            荐条目 1）。明确定义 PRO 能够很好地帮助研究者在知
           向不展示 PRO 的结果，最终造成资源浪费                ［5］ 。由此可       情同意过程中向受试者解释完成 PRO 评估的原因，这
           见，将 PRO 全流程设计得更加合理，保障其结果的可                          有助于受试者对评估建立起信任感，促使其更好地配合
           靠性和有效性是恪守科研伦理的重要体现。不必要的频                            完成评估，尤其是当评估内容涉及个人私密、敏感信息
           繁使用 PRO 会使得患者产生厌烦的情绪，增加患者相                          时 ［8］ 。除此之外，还要关注“PRO 评估的目标或假设
           关量表填写负担；过多的评估条目也会让患者出现随意                            是否明确定义？”（推荐条目 2）。这就意味着还需要
           作答的情况，从而使得数据无法反映患者真实的想法。                            进一步审查 PRO 评估的概念、方法、时间点和结果分
           因而通过伦理审查和考量，一方面可以保障患者的权益                            析方法的选择是否科学          ［13］ 。随意的 PRO 设计会影响数
           和利益，另一方面也有益于提高评估数据的真实性和有                            据的报告质量。报告的数据无法使用不仅增加了受试者
           效性  ［6-7］ 。                                         不必要的填写负担，浪费了受试者的时间和精力，还损
               伦理问题的考量应基于既定的原则、理论和价值观，                         害了其权益。
           同时也要兼顾个人和社会的利益             ［6］ 。2018 年颁布的《临         2.2 方法部分
           床试验方案纳入患者报告结局的指南 - 扩展声明》（简                          2.2.1 受试者，干预，结果 PRO 是由患者本人直接报
           称 SPIRIT-PRO 指南）   ［8-9］ 专门就规范撰写研究方案中               告的一系列结果，因此对患者有阅读和理解能力上的要
           PRO 相关内容给出推荐意见，但对 PRO 伦理层面的关                        求。PRO 伦理指南认为审查时需要关注“是否对参与
           注度有限。因此，有必要制定 PRO 的伦理指南 / 共识                        PRO 评估的受试者提出明确要求（如对其语言、读写能
           来解决和强调这一问题。开发《将患者报告结局纳入临                            力的要求），并且对这些标准做出清楚的解释？”（推
           床研究的伦理考量：PRO 伦理指南》（简称 PRO 伦理                        荐条目 3）。虽然这一要求是不言而喻的，但从伦理上
           指南）   ［10］ 的目的在于为伦理委员会从方案审查的立场                      看需要对排除其他亚组的理由做出充分解释，以确保
           提供指导，同时为研究人员在设计方案时规划清晰的伦                            公正。
           理落脚点提供参考，从而保护受试者和研究者的权益。                                方法部分的审查重点在于“指定了哪些 PRO 概念
           本文对 PRO 伦理指南进行解读，以期增强业内同行获                          / 领域（如与健康相关的总体生活质量、核心条目、
           取 PRO 伦理角度参考意见的便利度，提高研究者对于                          具体症状）和评估工具？如何明确和合理解释 PRO 分
           临床研究中 PRO 伦理问题的认知和重视程度。                             析的衡量标准（如从基线到终点的变化、最终值、事
           1 PRO 伦理指南建立的方法和流程                                  件发生时间）、主要时间点和相关的时间范围？”
               PRO 伦理指南工作组在遵循提高健康研究质量和透                        （推荐条目 4）。如果可能的话，所选择的 PRO 工
           明度网络联盟共识的基础上通过专家函询法开发了 PRO                          具应在目标人群中得到验证             ［14］ 。研究方案的制定者
           伦理指南。PRO 伦理指南工作组由 11 名国际专家、患                        和伦理审查员应仔细考虑使用问卷的数量、问题的
           者和公众组成，负责监管本指南开发的全流程。                               可接受度，以及参与者的负担水平                   ［15］ 。理论上，
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