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症状,包括呼吸困难、疲劳、咳嗽、疼痛程度和痰色, 作者贡献:关佳瑞进行文章的构思与设计,撰写论
每项 1~10 分,总分为所有症状分数相加,分数越高表 文并对文章负责;关佳瑞、张彭负责文章的资料收集与
明症状越严重 [70] 。LRTI-VAS 设计简单,易于管理, 整理;任嘉铭负责文章的修订;谢洋负责文章的质量控
用时较少,满足了在试验和临床中简单而迅速获得 PRO 制及审校,对文章整体负责、监督管理。
的需求,且同样适用于教育程度低或文盲患者,是较好 本文无利益冲突。
的 BE 生存质量测评工具。卢刚等 [71] 在研究不同维持 参考文献
剂量阿奇霉素对稳定期 BE 患者肺功能和生命质量的影 [1]何权瀛 . 成人支气管扩张症诊治专家共识[J]. 中华结
响时,观测指标就包括 LRTI-VAS。ALTENBURG 等 [70] 核 和 呼 吸 杂 志,2012(7):485-492. DOI:10.3760/cma.
j.issn.1001-0939.2012.07.003.
在非囊性 BE 患者中对 LRTI-VAS 进行了验证,研究结
HE Q Y. Expert consensus on diagnosis and treatment of adult
果显示其具有良好的有效性、可靠性和对变化的反应性,
bronchiectasis[J]. Chinese Journal of Tuberculosis and
并且与 SGRQ、SF-36 和 LCQ 总分相关性很高。 Respiratory Diseases,2012(7):485-492. DOI:10.3760/cma.
3 思考与展望 j.issn.1001-0939.2012.07.003.
随着生存质量问卷的不断发展,可用于 BE 患者的 [2]GOEMINNE P C,HERNANDEZ F,DIEL R,et al. The economic
相关量表也逐渐增多。虽然 BE 的疗效测评工具种类众 burden of bronchiectasis-known and unknown:a systematic
多,但专门针对 BE 患者研制的特异性量表数量仍较缺 review[J]. BMC Pulm Med,2019,19(1):54. DOI:
10.1186/s12890-019-0818-6.
乏,且本土化量表相对较少。其中一部分量表刚开始
[3]SALAS APAZA J A,FRANCO J V A,MEZA N,et al. Minimal
时是基于 COPD、IPF 或其他慢性呼吸系统疾病患者研
clinically important difference:the basics[J]. Medwave,2021,
制,故针对 BE 患者的特异性量表的研制有待加强。上 21(3):e8149. DOI:10.5867/medwave.2021.03.8149.
述介绍的 PRO 在 BE 的研究中均有应用,不同的是有 [4]JAESCHKE R,SINGER J,GUYATT G H. Measurement of health
的量表研究充分,不仅在多种呼吸系统疾病中有应用, status. Ascertaining the minimal clinically important difference[J].
且 关 于 MCID 的 研 究 也 有 很 多, 如 SF-36、HADS、 Control Clin Trials,1989,10(4):407-415. DOI:
10.1016/0197-2456(89)90005-6.
SGRQ、CRQ、CAT、QOL-B、LCQ 和 CQLQ, 而 一 些
[5]SCHÜNEMANN H J,GUYATT G H. Commentary--goodbye M(C)
量表的 MCID 研究尚缺乏,如 SOLDQ、BHQ、mMRC、
ID! Hello MID,where do you come from? [J]. Health Serv Res,
CASA-Q、LRTI-VAS。 2005,40(2):593-597. DOI:10.1111/j.1475-6773.2005.00374.x.
MCID 是量表灵敏度的一个体现,临床研究在进行 [6]NORMAN G R,SLOAN J A,WYRWICH K W. Interpretation of
样本量估算时会受到 MCID 的影响,并且关系到量表最 changes in health-related quality of life:the remarkable universality
小可测变化值分值的临床解释。同时 MCID 也是为了区 of half a standard deviation[J]. Med Care,2003,41(5):
分统计学意义和临床相关性,特别是在大型研究中,小 582-592. DOI:10.1097/01.MLR.0000062554.74615.4C.
[7]REVICKI D,HAYS R D,CELLA D,et al. Recommended methods
的影响可能在统计上具有显著性,但这些影响可能很小,
for determining responsiveness and minimally important differences
并没有临床意义。当前确定 MCID 还没有“金标准”,
for patient-reported outcomes[J]. J Clin Epidemiol,2008,61(2):
常用的 MCID 计算方法各有其优缺点,如(1)锚定法 102-109. DOI:10.1016/j.jclinepi.2007.03.012.
计算 MCID 时,不同的“锚”计算出的数值不同,且该 [8]BROZEK J L,GUYATT G H,SCHÜNEMANN H J. How a well-
方法未考虑测量误差;(2)分布法虽考虑了测量误差, grounded minimal important difference can enhance transparency
但因其受样本数据影响,仅揭示了最小可测变化值,无 of labelling claims and improve interpretation of a patient reported
outcome measure[J]. Health Qual Life Outcomes,2006,4:69.
法确定其临床意义;(3)专家共识法主观性强,文献
DOI:10.1186/1477-7525-4-69.
分析法依赖于已有文献,这两种方法基本上不单独使用,
[9]REVICKI D A,CELLA D,HAYS R D,et al. Responsiveness and
只能起辅助作用。故当前制定 MCID 的规范与标准尤为 minimal important differences for patient reported outcomes[J].
重要,同时应构建 MCID 质量评价体系,对已有的研究 Health Qual Life Outcomes,2006,4:70. DOI:10.1186/1477-
结果进行质量评价,确定合适取值,从而为临床研究提 7525-4-70.
供指导。 [10]BARRETT B,BROWN R,MUNDT M. Comparison of anchor-
MCID 的估算是当前 BE 疗效测评工具研究的一大 based and distributional approaches in estimating important
difference in common cold[J]. Qual Life Res,2008,17(1):
热点、难点,是连接统计学与临床结果意义判读的桥梁,
75-85. DOI:10.1007/s11136-007-9277-2.
但当前关于 BE 疗效测评工具的 MCID 研究尚不充分,
[11]薛红红,杨铮,万崇华,等 . 基于量表得分的最小临床重要性
且针对 BE 患者的特异性量表仍较少,未来亟须加强对 差值(MCID)制定方法[J]. 中国卫生统计,2019,36(3):
BE 疗效测评工具的研制及 MCID 的研究,以期为临床 436-440.
研究提供量化依据。 [12]路桃影,吴大嵘 . 最小重要差值及其在中医临床研究中的应用