《将患者报告结局纳入临床研究的伦理考量：PRO伦理指南》解读

doi:10.12114/j.issn.1007-9572.2022.0598

中国全科医学 ›› 2023, Vol. 26 ›› Issue (04): 395-400.DOI: 10.12114/j.issn.1007-9572.2022.0598

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《将患者报告结局纳入临床研究的伦理考量：PRO伦理指南》解读

周慧¹, 林颖¹^,², 周国进¹, 唐可京¹, 元刚³^,⁴^,^*(), 姚弥⁵^,⁶^,^*()

1．510080　广东省广州市，中山大学附属第一医院药学部
2．510080　广东省广州市，中山大学附属第一医院伦理委员会办公室
3．510080　广东省广州市，中山大学附属第一医院老年医学科
4．510080　广东省广州市，中山大学附属第一医院Ⅰ期临床试验中心
5．100034　北京市，北京大学第一医院全科医学科
6．100191　北京市，北京大学医学部全科医学学系

收稿日期:2022-08-16 修回日期:2022-10-23 出版日期:2023-02-05 发布日期:2022-11-24
通讯作者: 元刚, 姚弥
周慧，林颖，周国进，等. 《将患者报告结局纳入临床研究的伦理考量：PRO伦理指南》解读[J].中国全科医学，2023，26（4）：395-400.[www.chinagp.net]
作者贡献：周慧负责论文的撰写和修订，并对文章负责；林颖负责提出指导意见；周国进负责翻译指南；唐可京负责文章的审核；元刚、姚弥负责提出文章思路、指导文章撰写、论文修订，并确认了论文最终版，对文章负责。
基金资助:
广东省基础与应用基础研究基金自然科学基金(2022A1515010954)

Interpretation of Ethical Considerations for the Inclusion of Patient-Reported Outcomes in Clinical Research (the PRO Ethics Guidelines)

ZHOU Hui¹, LIN Ying¹^,², ZHOU Guojin¹, TANG Kejing¹, YUAN Gang³^,⁴^,^*(), YAO Mi⁵^,⁶^,^*()

1. Department of Pharmacy, the First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University, Guangzhou 510080, China
2. Office of Ethics Committee, the First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University, Guangzhou 510080, China
3. Department of Geriatrics, the First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University, Guangzhou 510080, China
4. Phase Ⅰ Clinical Trial Center, the First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University, Guangzhou 510080, China
5. Department of General Practice, Peking University First Hospital, Beijing 100034, China
6. Department of General Practice, Peking University Health Science Center, Beijing 100191, China

Received:2022-08-16 Revised:2022-10-23 Published:2023-02-05 Online:2022-11-24
Contact: YUAN Gang, YAO Mi
About author:
ZHOU H, LIN Y, ZHOU G J, et al. Interpretation of Ethical Considerations for the Inclusion of Patient-Reported Outcomes in Clinical Research (the PRO Ethics Guidelines) [J]. Chinese General Practice, 2023, 26 (4) : 395-400.

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摘要/Abstract

摘要： 患者报告结局（PRO）可为医疗决策、卫生政策的制定提供证据，还可作为症状监测的参考指标。基于PRO，医务人员可为患者提供及时的、个性化的医疗照护。随着PRO在临床研究中的广泛应用，一些与之相关的伦理问题受到广泛关注。《将患者报告结局纳入临床研究的伦理考量：PRO伦理指南》（简称PRO伦理指南）是基于专家共识、专门从伦理角度出发修订的，目的是为临床研究中PRO内容的伦理考量提供参考与依据。优化PRO临床研究的伦理问题能够提高PRO的数据质量，同时最大限度地降低受试者的风险，减轻受试者负担，避免对受试者造成伤害，保护受试者和研究人员的权益。本文对发表于2022年的PRO伦理指南进行解读，旨在为广大同行提供参考，并引起其对PRO相关伦理问题的重视。

关键词: 患者报告结局, 伦理, 指南, 临床研究, 病人结局评价, 指南解读

Abstract:

Patient-reported outcome (PRO) can provide evidence for medical decision making, health care policy development, and also serve as symptom parameters for condition monitoring to provide timely care targeting personal needs. With the widespread applications of PRO in clinical research, related ethical issues have received deeply attention. Published in 2022, the Ethical Considerations for the Inclusion of Patient-Reported Outcomes in Clinical Research (the PRO Ethics Guidelines) , is an important consensus-based reference developed for addressing ethical considerations of PRO in clinical research. Addressing ethical issues in PRO can improve the quality of PRO data while minimizing the risk, burden, and harm to participants and protecting the rights of participants and researchers. We interpreted the guideline, aiming to provide a guide for colleagues addressing ethical issues of PRO, and to increase their attention to these issues.

Key words: Patient-reported outcome, Ethics, Guidelines, Clinical research, Patient outcome assessment, Interpretation of guidelines

周慧,林颖,周国进,等. 《将患者报告结局纳入临床研究的伦理考量：PRO伦理指南》解读[J]. 中国全科医学, 2023, 26(04): 395-400. DOI: 10.12114/j.issn.1007-9572.2022.0598.
ZHOU Hui,LIN Ying,ZHOU Guojin, et al. Interpretation of Ethical Considerations for the Inclusion of Patient-Reported Outcomes in Clinical Research (the PRO Ethics Guidelines)[J]. Chinese General Practice, 2023, 26(04): 395-400. DOI: 10.12114/j.issn.1007-9572.2022.0598.

图/表 1

参考文献 27

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项目		合理性说明（提示/反馈理由）
引言：背景与基本原理
	推荐条目1：PRO具体研究问题是否明确？进行PRO评估的理由和原理是什么	这对于高质量的研究是必要的，也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。与受试者就PRO评估的合理性进行沟通是对受试者的一种保护
	推荐条目2：PRO评估的目标或假设是否明确定义	这对于高质量的研究是必要的，也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。评估不科学会降低受试者参与研究的意愿和主动性
方法：受试者，干预，结果
	推荐条目3：是否对参与PRO评估的受试者提出明确要求（如对其语言、读写能力的要求），并且对这些标准做出清楚的解释	明确的入选标准有利于保障研究的科学性，合理且平等的入选标准有利于公平
	推荐条目4：指定了哪些PRO概念/领域（如与健康相关的总体生活质量、核心条目、具体症状）和评估工具？如何明确和合理解释PRO分析的衡量标准（如从基线到终点的变化、最终值、事件发生时间）、主要时间点和相关的时间范围	确保PRO评估与研究目标相契合，这也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。评估不科学会降低受试者参与研究的意愿和主动性
	推荐条目5：PRO评估的时间表是怎样的？PRO评估的内容和频率的相关信息是否在宣传册中得到较好的体现	清晰的流程有益于保障研究的科学性。与受试者就该内容进行有效的沟通可使其自主权得到保护
	推荐条目6：当PRO作为主要研究终点时，样本量的确定依据是什么	这对于高质量的研究是必要的，也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件
方法：数据收集、管理和分析
	推荐条目7：提供了哪些关于数据收集计划的细节？包括允许的PRO管理模式（如通过纸质、电话、电子化、其他方式）和地点（如诊所、家庭、其他）	这对于高质量的研究是必要的，也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。提供选择有助于保护受试者的自主性和促进包容性
	推荐条目8：在研究期间将怎样（如果有）对有关反应的PRO数据进行监察，并且如何告知临床有关受试者的个人情况	针对受试者可能会遭受伤害这一问题建立起监察和反馈机制，是落实"不伤害"原则的生动实践，有助于保护受试者。明确监查和反馈的内容有利于促进受试者的自主性
	推荐条目9：如何最大限度地减少和克服完成PRO评估的障碍（如管理模式、语言、文化需求、可接受性），以促进包容性	有助于提高包容性和受试者的自主性
	推荐条目10：如何描述和解决受试者的可接受性和负担问题	有助于促进受试者的自主性和降低其受伤害的风险，提高研究质量。是保证临床研究符合伦理要求的前提条件
	推荐条目11：在受试者没有能力或无法自己报告PRO数据的背景下，要明确PRO问卷将如何被完成和管理（如代理报告）	有助于增加受试者获益，促进其自主性。提供了通过其他渠道无法获得的以患者为中心的信息
	推荐条目12：陪护人和/或公众的意见是如何被纳入PRO研究设计的？如果没有征求或采纳意见，如何解释合理性	可以提高研究的质量，是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。纳入具有代表性的受试者可促进包容性、多样性和公平性
	推荐条目13：引入了哪些机制来减少PRO数据的缺失？如何向受试者解释这些措施（如通过应用程序提醒/通知、电话随访）	这对于高质量的研究是必要的，也是研究符合伦理的前提。评估不科学、质量低下会降低受试者参与研究的意愿和自主性
传播
	推荐条目14：为公开PRO的结果，提出了哪些宣传计划（如为研究参与者和公众提供出版物和通俗易懂的摘要）	能够增加受试者获益和保护受试者的自主权

项目		合理性说明（提示/反馈理由）
引言：背景与基本原理
	推荐条目1：PRO具体研究问题是否明确？进行PRO评估的理由和原理是什么	这对于高质量的研究是必要的，也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。与受试者就PRO评估的合理性进行沟通是对受试者的一种保护
	推荐条目2：PRO评估的目标或假设是否明确定义	这对于高质量的研究是必要的，也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。评估不科学会降低受试者参与研究的意愿和主动性
方法：受试者，干预，结果
	推荐条目3：是否对参与PRO评估的受试者提出明确要求（如对其语言、读写能力的要求），并且对这些标准做出清楚的解释	明确的入选标准有利于保障研究的科学性，合理且平等的入选标准有利于公平
	推荐条目4：指定了哪些PRO概念/领域（如与健康相关的总体生活质量、核心条目、具体症状）和评估工具？如何明确和合理解释PRO分析的衡量标准（如从基线到终点的变化、最终值、事件发生时间）、主要时间点和相关的时间范围	确保PRO评估与研究目标相契合，这也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。评估不科学会降低受试者参与研究的意愿和主动性
	推荐条目5：PRO评估的时间表是怎样的？PRO评估的内容和频率的相关信息是否在宣传册中得到较好的体现	清晰的流程有益于保障研究的科学性。与受试者就该内容进行有效的沟通可使其自主权得到保护
	推荐条目6：当PRO作为主要研究终点时，样本量的确定依据是什么	这对于高质量的研究是必要的，也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件
方法：数据收集、管理和分析
	推荐条目7：提供了哪些关于数据收集计划的细节？包括允许的PRO管理模式（如通过纸质、电话、电子化、其他方式）和地点（如诊所、家庭、其他）	这对于高质量的研究是必要的，也是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。提供选择有助于保护受试者的自主性和促进包容性
	推荐条目8：在研究期间将怎样（如果有）对有关反应的PRO数据进行监察，并且如何告知临床有关受试者的个人情况	针对受试者可能会遭受伤害这一问题建立起监察和反馈机制，是落实"不伤害"原则的生动实践，有助于保护受试者。明确监查和反馈的内容有利于促进受试者的自主性
	推荐条目9：如何最大限度地减少和克服完成PRO评估的障碍（如管理模式、语言、文化需求、可接受性），以促进包容性	有助于提高包容性和受试者的自主性
	推荐条目10：如何描述和解决受试者的可接受性和负担问题	有助于促进受试者的自主性和降低其受伤害的风险，提高研究质量。是保证临床研究符合伦理要求的前提条件
	推荐条目11：在受试者没有能力或无法自己报告PRO数据的背景下，要明确PRO问卷将如何被完成和管理（如代理报告）	有助于增加受试者获益，促进其自主性。提供了通过其他渠道无法获得的以患者为中心的信息
	推荐条目12：陪护人和/或公众的意见是如何被纳入PRO研究设计的？如果没有征求或采纳意见，如何解释合理性	可以提高研究的质量，是保证临床研究符合伦理要求的前提条件。纳入具有代表性的受试者可促进包容性、多样性和公平性
	推荐条目13：引入了哪些机制来减少PRO数据的缺失？如何向受试者解释这些措施（如通过应用程序提醒/通知、电话随访）	这对于高质量的研究是必要的，也是研究符合伦理的前提。评估不科学、质量低下会降低受试者参与研究的意愿和自主性
传播
	推荐条目14：为公开PRO的结果，提出了哪些宣传计划（如为研究参与者和公众提供出版物和通俗易懂的摘要）	能够增加受试者获益和保护受试者的自主权

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