摘要： 目的 探讨甲氨蝶呤治疗类风湿关节炎患者引起全血细胞减少症的原因、临床表现、预防和治疗。方法 回顾性分析2014-09-26和2014-12-10南京医科大学第二附属医院收治的甲氨蝶呤治疗类风湿关节炎引起全血细胞减少症的2例患者的临床资料，并复习相关文献。结果 2例类风湿关节炎患者在服用甲氨蝶呤后出现乏力、发热等全身症状，上腹部不适，食欲不振，口腔破溃，消化道出血等消化道症状，血细胞三系减少（粒细胞缺乏、血小板计数减少、红细胞计数减少），骨髓穿刺及活检示骨髓增生低下，血清甲氨蝶呤水平均较低，经停用甲氨蝶呤，亚叶酸钙解毒、粒细胞集落刺激因子升白细胞、白介素11及血小板悬液升血小板、抗生素、营养支持治疗等处理后，2例患者血液白细胞计数及中性粒细胞计数在1周后逐渐恢复正常，血小板计数在2周后恢复正常，1个月后病情好转出院。结论 基础肾功能下降、合并使用非甾体抗炎药等的患者及特殊遗传背景尤其是MTHFR C677T患者容易出现甲氨蝶呤的骨髓毒性，其表现为严重的口腔黏膜破溃及血细胞三系减少，血清甲氨蝶呤水平可不高，血液净化治疗效果不佳，及时停药，应用解毒剂，预防及处理感染、全身营养支持治疗等更为重要。
